再生障碍性贫血(AA)是儿童较为罕见的一种骨髓造血功能衰竭性疾病,年发病率为0.74/10万人。目前认为,T淋巴细胞异常活化、功能亢进造成骨髓损伤在原发性获得性AA的发病机制中占主要地位。根据外周血中性粒细胞及血小板数可分为重型(SAA)、极重型(VSAA)和非重型(NSAA)。NSAA临床一般起病较为隐匿,病程进展也较SAA为轻,一般以长期口服免疫抑制剂环孢素A(CsA)治疗为主。儿童处于不断发育生长中,长期口服CsA治疗NSAA是否有效、安全,目前尚不明确。本研究就CsA治疗儿童NSAA长期转归的临床效果及预后因素进行回顾性分析。
研究方法回顾性分析年1月-年12月在华中科技大学同济医医院住院的36例NSAA患儿的病历资料,所有患儿在确诊后均接受CsA口服治疗,2周后检查CsA谷浓度以维持在-μg/L范围,评估时间点为口服CsA后3、6、12、18和24个月,评估项目为外周血细胞分类计数及网织红细胞百分比与计数。
研究结果36例患儿中男性16例,女性20例,中位年龄5.46(2.92-7.99)岁,中位随访时间28.00(10.00-38.25)个月。口服CsA后24个月临床治疗有效的累计病例数为21例。完全缓解4例,部分缓解17例,无效15例,总有效率58.33%,药物起效的中位时间为3.0(0.5-10.0)个月。与无效组比较,有效组(完全缓解和部分缓解)患儿表现为口服CsA后第3个月中性粒细胞和红细胞显著升高,第6个月血红蛋白、血小板、白细胞显著升高(P<0.05);口服CsA3个月后有效组除2例患儿在3-12个月内进行成分输血外,其余19例患儿均不再需要成分输血支持治疗。
研究讨论AA是儿童期罕见却严重的血液病之一,常规治疗方法是异基因造血干细胞移植和/或免疫抑制治疗。对于NSAA患儿,一般以长期口服免疫抑制剂环孢素A(CsA)治疗为主。
本研究结果显示,NSAA患儿接受CsA口服治疗的总有效率为58.33%,与文献报道的60%左右基本一致。对于NSAA患儿,早期给予CsA治疗能明显降低疾病进展率已成为国内外专家共识。
本研究有效组患儿除2例在3-12个月内需要接受成分输血,且12个月后不再需要输注血液制品外,其余患儿均不再需要成分输血治疗。与无效组患儿进行比较,有效组患儿口服CsA后3个月时中性粒细胞、红细胞数均显著升高,这种状态一直持续至数据统计的截止时间点(第24个月);6个月时,血红蛋白、血小板和白细胞数也开始显著升高,其中血小板数升高状态持续至数据统计的截止时间点。而无效组患儿服用CsA后,随着时间的推移,以上各实验室指标基线值上升幅度较缓或者明显下降。
因此,CsA治疗后3个月是否摆脱血液制品输注依赖和3个月中性粒细胞、红细胞以及6个月中性粒细胞、血小板和白细胞基线值等指标可用来评估并预测CsA治疗NSAA是否有效。
综上所述,CsA治疗儿童NSAA效果比较令人满意,3个月起效率为41.67%,治疗1年有效率达到52.78%。CsA用于儿童长期治疗较为安全,部分患儿仅出现轻微副作用,无恶性肿瘤和严重肝、肾损伤等严重并发症,耐受性较好。
口服CsA3个月内是否摆脱血液制品输注依赖并检查中性粒细胞、红细胞,6个月检查血红蛋白、血小板、白细胞等可为早期判断CsA是否有效的重要指标。如果未达理想状态,可能需要及时更换治疗策略。本研究为单中心回顾性分析,且入组的样本量较少,还需通过随机入组的多中心前瞻性研究进一步验证中性粒细胞、红细胞、血红蛋白、血小板和白细胞与患者预后的关系。
文章来源:卢文婕,张琳,杨李,王卓,聂应明,陈智,李晖,李建新,熊昊.环孢素A治疗儿童非重型再生障碍性贫血的转归效果及预后因素分析[J].中国实验血液学杂志,,29(04):-.
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